遺伝子を切らないゲノム編集

エディジーンは、富士フイルムなどから15億円調達し、国内の医療会社では初のゲノム編集技術の実用化を目指している。

www.nikkei.comエディジーンの独自技術は遺伝子を切らないことが特徴であり、その特徴によって体に異常が生まれるリスクを抑えることが可能であるため、安全性でリードできる。

さらに、細胞内部まで酵素を届ける仕組みを、同社は築いた。これは、「アデノ随伴ウイルス」で運べるように酵素を小型化するというものだ。これまでの酵素はアデノ随伴ウイルスよりも大きかったが、東京大学大学院の濡木理教授が開発した生体分子の立体構造の解析技術を応用することによって小型化に成功したとのこと。

この新しい技術を「クリスパー・ガンダム」とエディジーンは命名している。現在、膵臓がんと非アルコール性脂肪性肝炎を対象に、医薬品を開発中だ。2年後に米国でヒトへの投与を始める予定で、そこからさらに5年後の販売開始を目指す。